干细胞治疗颅脑损伤获美国和日本监管部门资质认定

　　间充质干细胞具有优先归巢至受损组织的能力，能够分泌多种因子，发挥营养、保护、清理、激活和桥接的作用，从而促进中枢神经系统的神经再生，以及促进损伤脑组织的生存与重塑，具有改善脑损伤的潜力。

　　近年来，间充质干细胞被广泛应用到颅脑损伤的改善研究中。在国际上，改善颅脑损伤的间充质干细胞在研产品获得了监管部门的资质认定，包括美国和日本。

　　例如，改善创伤性脑损伤的异体成人骨髓间充质干细胞疗法已经获得日本厚生劳动省（MHLW）的创新医疗产品Sakigake指定，这种指定用于快速授权在日本开发的创新药物产品。

　　最近，一款针对颅脑外伤导致的慢性神经系统运动缺陷的干细胞疗法获得了美国FDA授予的再生医学先进疗法（RMAT）认定。

　　对于许多因创伤性脑损伤而造成持续性残疾的病人而言，这项认定将拉近他们与干细胞疗法的距离。

　　再生医学先进疗法认定（RMAT）是为了加速创新再生疗法的开发和审批，这类认定提供了一些优惠政策，包括与FDA进行早期互动、优先审查、加速审批的可能性。

　　正在开发细胞和基因疗法的企业都有机会获得RMAT认定，但前提是他们的产品可以改善严重或危及生命的疾病，并且有初步临床证据表明这些产品（或疗法）可以解决未得到满足的医疗需求。

　　当前，FDA已经收到了108项RMAT资质认定申请，并且批准了40项。

　　改善脑损伤的干细胞在研新药

　　最新获得FDA再生医学先进疗法认定的这款疗法名为SB623，是国际神经疾病再生医学企业SanBio开发的产品。这是一种间充质干细胞衍生的细胞改善产品，经过遗传修饰后具有了促进脑组织再生的潜力。

　　由于在改善颅脑损伤II期临床试验中（STEMTRA）取得积极结果，这款疗法符合了再生医学先进疗法认定的标准。在II期临床试验中，科研人员探讨了SB623细胞对颅脑外伤所致慢性功能障碍患者的影响。这是一项性的研究，涉及美国大约25个临床试验点和日本的5个临床试验点。

　　共招募了61名患者，每位患者都有一年或更长时间的脑损伤和持续的运动障碍。这些患者接受了颅内SB623细胞给药，也就是直接在患者大脑中植入这种细胞药物。这些研究已于今年3月5日完成。

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　　下一步，研究人员将在2021年初之前进行这款干细胞疗法改善颅脑外伤引起的慢性神经运动障碍的III期临床试验。

　　今年4月，SanBio公司在美国神经外科医学学会上公布了异体成人骨髓间充质干细胞改善创伤性颅脑损伤的II期临床试验数据——成功达到了主要疗效指标。

　　从临床试验结果和监管部门的资质认定来看，这款疗法是比较有前景的。随着III期临床试验的开展，这款疗法距离上市也会更加近。

　　除了改善颅脑损伤，SanBio公司还正在开发改善中风、眼部疾病、帕金森以及其他神经疾病的再生疗法。

　　展望

　　干细胞改善颅脑损伤已经在多个国家开展临床试验。2016年，日本东京大学医院启动了干细胞改善外伤性脑损伤的临床试验，通过直接向脑部注射间充质干细胞帮助大脑恢复机能。2018年，干细胞改善脑损伤的相关研究获得了我国中央军委后勤保障部立项并开发申报，此外，针对脑损伤的干细胞研究也是我国“干细胞及转化研究”试点专项的重要内容之一。

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